Phục hồi thính giác bằng liệu pháp gene cho bé gái người Anh
Với thành công này, bé Sandy trở thành người đầu tiên trên thế giới tham gia thử nghiệm liệu pháp gene giúp điều trị bệnh điếc.
Bé gái Opal Sandy bị điếc bẩm sinh do mắc bệnh thần kinh thính giác, gây gián đoạn các xung thần kinh truyền từ tai trong đến não. Mới đây, Sandy đã được các bác sĩ tại Bệnh viện Spire Cambridge Lea (SCL) phẫu thuật, ứng dụng liệu pháp gene của công ty công nghệ sinh học Regeneron, truyền một bản sao của gene vào tai bên trái.
Hiện, bé Sandy đã phục hồi thính giác, có thể nghe gần như hoàn toàn. Với thành công này, bé Sandy trở thành người đầu tiên trên thế giới tham gia thử nghiệm liệu pháp gene giúp điều trị bệnh điếc.
![](https://photo-baomoi.bmcdn.me/w500_r1/2025_02_09_338_51431561/7021b238887661283867.jpg)
Theo Cơ quan Y tế Quốc gia Anh (NHS), bé Opal Sandy bị điếc bẩm sinh là do gene OTOF bị lỗi. Thông thường, gene này có thể tạo ra một loại protein cho phép các tế bào lông bên trong tai - tiếp xúc với dây thần kinh thính giác, giúp con người nghe được. Nhưng vì khiếm khuyết gene nên bé gái nằm trong số khoảng 20.000 người được ghi nhận mất hoàn toàn thính lực.