Triển vọng mới trong điều trị cholesterol cao

Theo VTV, một nghiên cứu thí điểm vừa được công bố trên Tạp chí Y học New England mở ra triển vọng mới trong điều trị cholesterol cao.

Theo nghiên cứu này, các nhà khoa học đã sử dụng công nghệ chỉnh sửa gen CRISPR-Cas9 - hay còn gọi là "chiếc kéo sinh học" - có khả năng cắt và chỉnh sửa gen đích để làm giảm mức cholesterol xấu LDL trong máu. Nghiên cứu được thực hiện trên 15 bệnh nhân mắc rối loạn mỡ máu nặng, chủ yếu nhằm đánh giá độ an toàn của phương pháp. Tuy nhiên, kết quả ban đầu cho thấy mức LDL giảm gần 50%, còn triglyceride giảm trung bình 55%, một thành công được giới chuyên môn đánh giá là "đột phá".

Giáo sư Steven Nissen, Giám đốc Học thuật Viện Tim mạch - Lồng ngực Sydell và Arnold Miller (Cleveland Clinic, Mỹ), cho biết: "Chúng tôi kỳ vọng đây sẽ là giải pháp lâu dài khi chỉ cần điều trị một lần duy nhất, bệnh nhân có thể duy trì mức cholesterol và triglyceride thấp suốt đời".

Công nghệ này dựa trên việc tắt hoạt động của gen ANGPTL3, vốn điều hòa quá trình tạo LDL và triglyceride. Những người mang đột biến tự nhiên khiến gen này ngừng hoạt động có lượng cholesterol thấp suốt đời và hầu như không mắc bệnh tim mạch. "Giờ đây, với CRISPR, chúng ta có thể tái tạo lợi thế di truyền ấy cho người khác", Giáo sư Nissen nói.

Theo nhóm nghiên cứu, thuốc được truyền vào cơ thể với các liều khác nhau, trong đó liều cao nhất đem lại hiệu quả giảm mỡ máu rõ rệt nhất. Tác dụng phụ ghi nhận ở mức tối thiểu, chủ yếu là kích ứng nhẹ tại vị trí truyền.

Công nghệ chỉnh sửa gen mở ra hy vọng loại bỏ vĩnh viễn tình trạng cholesterol cao. Ảnh minh họa: Getty Images/VTV

Giới chuyên gia đánh giá phát hiện này đặc biệt ý nghĩa đối với những người phải dùng thuốc hạ mỡ máu suốt đời. Tiến sĩ Ann Marie Navar (Trung tâm Y khoa UT Southwestern, Texas) nhận định: "Nếu một người 20 tuổi bị cholesterol cao có thể chỉ cần điều trị một lần thay vì uống thuốc hàng ngày suốt 60 năm, đó sẽ là bước tiến to lớn".

Tuy nhiên, các nhà khoa học nhấn mạnh cần thận trọng với phương pháp này. Nghiên cứu mới chỉ ở giai đoạn đầu, với quy mô nhỏ và cần tiếp tục thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 và 3 trên nhóm đối tượng lớn hơn để xác nhận tính an toàn và hiệu quả lâu dài.

"Dù rất triển vọng, song điều quan trọng nhất hiện nay là người bệnh vẫn phải duy trì thuốc điều trị theo hướng dẫn của bác sĩ", Tiến sĩ Navar khuyến cáo. "Các dữ liệu hiện có cho thấy hạ LDL càng lâu, lợi ích bảo vệ tim mạch càng lớn".

Nếu được chứng minh hiệu quả, phương pháp chỉnh sửa gen này có thể mở ra kỷ nguyên mới trong điều trị rối loạn mỡ máu - thay đổi cách con người kiểm soát cholesterol và ngăn ngừa bệnh tim mạch trong tương lai.

Theo các chuyên gia, rối loạn mỡ máu xảy ra khi nồng độ các chất béo trong máu bị mất cân bằng. Mức cholesterol "xấu" (LDL) cao sẽ tích tụ trong thành động mạch, hình thành các mảng xơ vữa, gây hẹp lòng mạch và cản trở lưu thông máu. Ngược lại, cholesterol "tốt" (HDL) có vai trò vận chuyển cholesterol dư thừa từ các mô về gan để đào thải ở mức thấp. Triglyceride cao cũng liên quan đến tăng nguy cơ mắc bệnh tim mạch. Quá trình này diễn ra âm thầm trong nhiều năm, thường không có triệu chứng cho đến khi xảy ra biến chứng như đau tim hoặc đột quỵ.

Mỡ máu cao là căn bệnh nguy hiểm, có thể để lại biến chứng nguy hiểm ảnh hưởng đến sức khỏe tim mạch.

Tổ chức Y tế thế giới (WHO) thống kê và ước tính, rối loạn mỡ máu có liên quan đến 48% trường hợp tai biến mạch máu não, 56% ca thiếu máu cơ tim trên toàn thế giới.

Riêng tại Việt Nam, theo thống kê của Hội Phòng chống tai biến mạch máu não Việt Nam, có 200.000 người Việt đột quỵ mỗi năm do rối loạn mỡ máu.

Chế độ dinh dưỡng và vận động không hợp lý là nguyên nhân chính gây nên tình trạng thừa Cholesterol, rối loạn lipid máu.

Bình Nguyên