Đột phá mới trong liệu pháp điều trị bệnh não hiếm gặp ở trẻ em

Nghiên cứu được công bố trên tạp chí The Lancet Neurology số mới nhất, tập trung đánh giá tác động của guanabenz đối với bệnh VWM, thường khởi phát ở trẻ từ 1-6 tuổi. Bệnh khiến các chức năng vận động và trí tuệ suy giảm dần, đồng thời có thể dẫn đến tử vong sớm. Theo Amsterdam UMC, hiện chưa có phương pháp điều trị được phê duyệt có khả năng ngăn chặn hoặc làm chậm tiến triển của bệnh.

Trong 3 năm, các nhà nghiên cứu theo dõi nhóm trẻ mắc VWM được điều trị bằng guanabenz và đối chiếu diễn tiến bệnh với 66 trẻ có tình trạng tương tự nhưng không dùng thuốc. Kết quả cho thấy nhóm trẻ thứ nhất ít phải sử dụng xe lăn hơn và thời điểm phụ thuộc vào xe lăn cũng chậm hơn so với nhóm đối chứng. Đáng chú ý, không có trẻ nào trong nhóm một tử vong trong thời gian nghiên cứu, trong khi ở nhóm thứ hai có tới 5 trường hợp tử vong.

Giáo sư thần kinh nhi khoa Marjo van der Knaap - tác giả chính của nghiên cứu và là người từng làm việc tại Amsterdam UMC - cho biết: “Kết quả này lần đầu tiên chứng minh rằng căn bệnh não gây tử vong ở trẻ em có thể được kiểm soát”. 

Tuy nhiên, các nhà nghiên cứu nhấn mạnh rằng guanabenz không phải là thuốc chữa khỏi bệnh VWM và tác dụng có lợi của thuốc dường như biến mất sau khi ngừng điều trị. Một số tác dụng phụ như ảo giác, buồn ngủ, táo bón và huyết áp thấp chủ yếu xuất hiện trong những tháng đầu điều trị. Sau khoảng 4-6 tháng, phần lớn trẻ dung nạp thuốc tốt và không trường hợp nào phải ngừng điều trị do tác dụng phụ. Các nhà nghiên cứu đang tiến hành nghiên cứu tiếp theo nhằm theo dõi nhóm trẻ trên trong thời gian lâu hơn, đồng thời đánh giá tác động của liều guanabenz cao hơn.

VWM là bệnh cực kỳ hiếm gặp, với tỷ lệ mắc bệnh ước tính khoảng 1/100.000 trẻ em trên toàn thế giới. Tại Hà Lan, khoảng 1,3 người trên mỗi triệu dân đang sống chung với căn bệnh này.