5 đột phá y học hứa hẹn thay đổi tương lai

Giáo sư nhãn khoa Kohji Nishida đại diện cho nhóm nghiên cứu từ Đại học Osaka (Nhật Bản) trình bày kết quả thử nghiệm lâm sàng

Tiềm năng phát triển buồng trứng nhân tạo

Đầu năm 2024, các nhà khoa học tại Đại học Michigan (Mỹ) đã tạo ra "atlas tế bào" đầu tiên về quá trình hình thành trứng ở người, dựa trên nghiên cứu 5 buồng trứng hiến tặng. Nhóm nghiên cứu đã khám phá cách các nang di chuyển và thay đổi cấu trúc khi phát triển, từ đó xác định các yếu tố chính giúp nang trưởng thành.

Phó giáo sư Ariella Shikanov, chuyên ngành kỹ thuật y sinh tại Đại học Michigan, người đứng đầu dự án, cho rằng điều này có thể mở ra các phương pháp điều trị mới cho hội chứng buồng trứng đa nang, lạc nội mạc tử cung và thậm chí là phát triển buồng trứng nhân tạo.

"Kiến thức mới về sinh học buồng trứng giúp chúng ta có cơ sở khoa học vững chắc hơn để tạo ra buồng trứng nhân tạo như một giải pháp tiềm năng cho vấn đề vô sinh ở nữ giới", bà cho biết.

Liệu pháp gene phục hồi thính lực ở trẻ em

Một nhóm nghiên cứu do bác sĩ John Germiller tại Bệnh viện Nhi Philadelphia (Mỹ) dẫn đầu đã công bố kết quả của quy trình trị liệu gene đầu tiên trên người, điều trị chứng mất thính lực di truyền ở một bé trai 11 tuổi.

Bác sĩ John Germiller chụp ảnh cùng bệnh nhân 11 tuổi. Cậu bé đã nghe được nhờ liệu pháp gene

Phương pháp này đưa một liều nhỏ otoferlin (OTOF) - một loại gene đóng vai trò quan trọng trong khả năng nghe của con người - hoạt động vào các tế bào ở tai trong của bé.

OTOF được biết đến là một gene đặc biệt lớn. Điều này từng gây khó khăn cho liệu pháp gene, vì các gene lớn quá thường khó mang, bởi virus đã được biến đổi.

Tuy nhiên, Germiller và nhóm nghiên cứu của ông đã chia gene thành 2 phần riêng biệt, áp dụng "phương pháp vectơ kép", cho phép virus mang gene và lắp ráp lại bên trong các tế bào của bệnh nhân.

Quy trình mang lại kết quả đáng kinh ngạc khi bệnh nhân chưa từng nghe thấy âm thanh đã có thể nghe được sau khoảng 2 tuần thực hiện quy trình thử nghiệm. Thành công này mở ra cơ hội cho các thử nghiệm lâm sàng tương tự với các bệnh di truyền khác.

Phương pháp điều trị tế bào gốc phục hồi thị lực

Trước đây, nỗ lực thay thế giác mạc thông qua cấy ghép từ người hiến tặng thường thất bại do phản ứng đào thải của hệ miễn dịch.

Tuy nhiên, vào tháng 11/2024, nhóm nghiên cứu từ Đại học Osaka (Nhật Bản) do giáo sư nhãn khoa Kohji Nishida dẫn đầu, đã công bố một thử nghiệm lâm sàng đột phá trên tạp chí The Lancet.

Họ đã thành công điều trị cho 4 bệnh nhân mắc bệnh giác mạc nghiêm trọng bằng cách sử dụng tế bào gốc được tái thiết lập.

Các tế bào giác mạc được tái tạo từ tế bào gốc đa năng cảm ứng (iPS) từ máu dây rốn được cấy ghép vào 4 bệnh nhân, trong độ tuổi từ 39 đến 72, mắc chứng thiếu tế bào gốc biểu mô giác mạc. Kết quả cho thấy thị lực của họ đã phục hồi và các lợi ích vẫn duy trì sau 4 - 5 năm theo dõi.

Dự kiến, các thử nghiệm lâm sàng lớn hơn sẽ được tiến hành vào nửa đầu năm 2025. Các nhà khoa học tin rằng, tế bào iPS có thể được ứng dụng để điều trị nhiều bệnh về mắt khác, bao gồm bệnh nội mô giác mạc và bệnh võng mạc...

Ca ghép thận lợn biến đổi gene vào người sống đầu tiên trên thế giới được thực hiện tại Bệnh viện Đa khoa Massachusetts (Mỹ)

Hy vọng mới cho bệnh ung thư não

Với thời gian sống trung bình từ 15 đến 18 tháng, chẩn đoán mắc u nguyên bào thần kinh đệm, một dạng ung thư não hiếm gặp và ác tính, thường được coi là "bản án tử".

Tuy nhiên, điều này có thể thay đổi thông qua liệu pháp tế bào CAR-T, phương pháp đột phá để tái thiết lập tế bào miễn dịch của bệnh nhân. Liệu pháp này đã mang lại những bước tiến vượt bậc trong điều trị ung thư máu trong suốt thập kỷ qua.

Đầu năm 2024, các nhà nghiên cứu tại ĐH Stanford (Mỹ) đã chứng minh việc truyền tế bào CAR-T vào não của bệnh nhân nhi mắc ung thư não có thể mang lại hy vọng mới. Đồng thời, 3 nhóm nghiên cứu khác đã công bố các kết quả tích cực khi truyền tế bào CAR-T vào não của bệnh nhân trưởng thành mắc u nguyên bào thần kinh đệm, thể hiện rõ tác dụng qua các hình ảnh chụp quét sau điều trị.

Carl June, giáo sư miễn dịch học nổi tiếng từ Đại học Pennsylvania (Mỹ), người tiên phong ứng dụng liệu pháp tế bào CAR-T đầu tiên cho ung thư máu, tin rằng liệu pháp CAR-T có thể được Cục quản lý thực phẩm và dược phẩm Mỹ (FDA) phê duyệt để điều trị u nguyên bào thần kinh đệm trong vòng 5 năm tới.

Ca đầu tiên cấy ghép thận lợn vào người

Vào tháng 3/2024, các bác sĩ phẫu thuật tại Bệnh viện Đa khoa Massachusetts (Mỹ) đã thực hiện ca ghép thận lợn chỉnh sửa gene đầu tiên trên thế giới vào cơ thể một người sống.

Trong 4 giờ phẫu thuật, nhóm đã nối các mạch máu và niệu quản của thận lợn - ống dẫn nước tiểu từ thận đến bàng quang - với mạch máu và niệu quản của Richard Slayman, một bệnh nhân 62 tuổi mắc bệnh thận giai đoạn cuối.

Tiến sĩ Leonardo Riella, Giám đốc y khoa về ghép thận tại Bệnh viện Đa khoa Massachusetts, chia sẻ, đối với bệnh nhân suy thận, ghép thận là phương pháp điều trị tốt nhất.

Tuy nhiên, nguồn nội tạng lại thiếu nghiêm trọng. Hy vọng việc sử dụng thận từ động vật có thể cung cấp thận kịp thời cho những bệnh nhân bị suy thận.

Dù Slayman đã qua đời vào tháng 5/2024 nhưng không có bằng chứng cho thấy cái chết của ông liên quan đến ca ghép thận. Tiến sĩ Riella cho biết, trong quá trình chăm sóc Slayman, nhóm nghiên cứu đã hiểu được nhiều điều về cách chăm sóc bệnh nhân khi sử dụng nội tạng động vật để cấy ghép.

Ông hy vọng phương pháp điều trị này sẽ được áp dụng rộng rãi hơn trong tương lai, giúp nhiều bệnh nhân đang chờ ghép nội tạng có cơ hội điều trị kịp thời.

Nguồn: Forbes, ABC News

Tâm An